L’emofilia sta entrando in una nuova fase: terapie innovative, modelli organizzativi più complessi, bisogni di cura che cambiano. Ma trasformare la promessa dell’innovazione in una quotidiana normalità per chi convive con questa malattia rara richiede una regia condivisa. È proprio da questa esigenza che è nato il Dialogue Meeting “Emofilia, quando la quotidiana normalità è possibile”, promosso dalla rivista Rh+ Regional Health con il contributo non condizionante di SOBI, all’Istituto Sturzo di Roma.

L’appuntamento conclude un percorso che ha attraversato quattro regioni – Lombardia, Lazio, Emilia-Romagna e Campania – scelte come “laboratori” per raccontare l’Italia reale dell’assistenza ematologica, perché capaci di restituire un quadro autentico, fatto di criticità, eccellenze e forti differenze organizzative. 

«L’emofilia è una delle aree della sanità pubblica in cui emerge con maggiore evidenza la necessità di un impegno convergente tra tutti gli attori del sistema: governance istituzionale, competenze cliniche altamente specialistiche, innovazione terapeutica e un forte coinvolgimento della comunità dei pazienti», ha spiegato il senatore Orfeo Mazzella, Vicepresidente della 10ª Commissione del Senato e Co-Presidente dell’Intergruppo Parlamentare Malattie Rare e Oncologiche:. «Solo attraverso questo approccio integrato è possibile garantire diagnosi precoce, presa in carico appropriata, equità nell’accesso ai trattamenti e, allo stesso tempo, ridurre i costi diretti e indiretti legati alla gestione della malattia».

«I successi clinici e l’impatto positivo delle terapie innovative sono strettamente legati anche alle capacità organizzative e alla collaborazione costruttiva e sistematica tra ospedale, territorio e istituzioni. È importante tendere a modelli organizzativi nei quali si valorizzi ciò che già funziona e si correggano le disomogeneità che ancora oggi determinano differenze da superare nei percorsi di cura e nell’accesso ai trattamenti”, ha sottolineato Matteo Dario Di Minno, ordinario di Medicina Interna all’Università Federico II. 

Da questo scenario è emersa l’importanza di un monitoraggio continuo e strategico per rendere efficace un sistema organizzativo così complesso. «È fondamentale un costante monitoraggio dei bisogni assistenziali e delle risposte che vengono fornite, lavorando in rete affinché siano adeguate agli obiettivi terapeutici sempre più ambiziosi, grazie alle innovazioni”, ha ribadito Antonio Coppola, Responsabile del Centro Hub Emofilia e Malattie Emorragiche Congenite di Parma che ha precisato l’importanza di «una rete di centri e professionisti in grado di assicurare la crescente multidisciplinarietà oggi richiesta, e un impegno congiunto con le istituzioni e le associazioni dei pazienti per una concreta programmazione con puntuali verifiche degli obiettivi raggiunti.»

Dalla sintesi delle esperienze regionali emergono criticità comuni: accesso disomogeneo ai centri, PDTA non aggiornati alle nuove tecnologie, assenza di sistemi integrati per il monitoraggio a lungo termine e sostenibilità economica messa alla prova da un’innovazione terapeutica che corre velocissima. A fronte di ciò, gli interventi prioritari sono chiari: un Piano Nazionale Emofilia, l’integrazione tra ospedale e territorio, il potenziamento della formazione e della ricerca, il coinvolgimento strutturale delle associazioni dei pazienti e il riconoscimento del ruolo dei caregiver.

Proprio i cittadini hanno ricordato che il tema dell’emofilia non è solo sanitario, ma profondamente sociale. «Occorre creare le condizioni per rafforzare le capacità negoziali dei pazienti, promuovendo l’informazione ed educazione sanitaria, oltre che la loro partecipazione ai processi decisionali», ha affermato Lorenzo Latella di Cittadinanzattiva. «In questo senso, è fortemente auspicabile il coinvolgimento delle associazioni pazienti nel monitoraggio della qualità dei servizi e nella valutazione delle politiche di sanità pubblica». 

Una visione pienamente condivisa da Teresa Petrangolini, direttrice del Patient Advocacy Lab di ALTEMS: «La centralità dei pazienti affetti da emofilia per non essere una parola vuota deve trovare concretezza dando il giusto rilievo alla medicina di prossimità e costruendo percorsi di continuità assistenziale adeguati alle diverse fasi della vita dei pazienti. Mai più accessi impropri al Pronto Soccorso, ma innovazione organizzativa che aiuti a vivere una vita normale, attiva e fondata sul protagonismo dei pazienti», ha detto. 

Intanto a Roma è stato annunciata la costituzione dell’Intergruppo parlamentare emofilia e malattie croniche ereditarie, presentato dal senatore Guido Quintino Liris e dalla senatrice Elisa Pirro. Tra gli obiettivi: diagnosi precoce, continuità terapeutica, equo accesso all’innovazione, integrazione ospedale–territorio, potenziamento dei registri di patologia e piena attuazione del Piano Malattie Rare e della Legge 175/2021. L’Intergruppo si impegnerà inoltre all’istituzionalizzazione dei centri dedicati all’emofilia e all’aggiornamento della Carta dei diritti della persona con emofilia, per allinearla ai progressi terapeutici e ai nuovi bisogni dei pazienti.