L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) autorizzato l’immissione in commercio di efanesoctocog alfa per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII) in tutte le fasce d’età.

Si tratta di una terapia sostitutiva del fattore VIII, il primo high-sustained factor VIII. Bambini, adolescenti e adulti possono raggiungere in profilassi livelli di attività del fattore VIII simili a quelli di persone senza emofilia (superiori al 40%) per una parte significativa della settimana con una sola somministrazione settimanale. Efanesoctocog alfa può essere utilizzato per la gestione degli interventi chirurgici nelle persone con emofilia A e per il trattamento al bisogno qualora si verifichino eventi emorragici.

L’emofilia è una malattia genetica considerata rara che deriva dall’assenza di fattori necessari per la coagulazione del sangue. Si verifica a causa di un'alterazione, o mutazione, nel gene responsabile della produzione del fattore di coagulazione VIII (in emofilia A) o IX (in emofilia B), causando una produzione non adeguata di fattore della coagulazione sufficiente ad assicurare alla persona un’adeguata emostasi. Chi ha questa patologia è soggetto a emorragie di diversa natura, tra cui microsanguinamenti e sanguinamenti che, oltre a poter essere estremamente dolorosi e, in alcuni casi, mettere a rischio la vita del paziente, possono evolvere in patologie articolari croniche, gravi e invalidanti.

«Maggiore protezione, una percezione di sicurezza più stabile e intervalli più lunghi tra un’infusione e l’altra possono alleggerire la gestione quotidiana della malattia: significa lavorare con più continuità, vivere con maggiore serenità e avere una vita sociale più piena» spiega Cristina Cassone, presidente della Federazione delle associazioni emofilici–FedEmo.

L'autorizzazione all'immissione in commercio si basa sui risultati degli studi di fase 3: XTEND-1 su adulti e adolescenti e XTEND-Kids su bambini, che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza di efanesoctocog alfa in persone con emofilia A grave.

La decisione dell'Aifa «apre una nuova fase nella gestione dell’emofilia A, con il potenziale di migliorare gli esiti e la qualità di vita. Siamo qui per fare la differenza insieme a pazienti, clinici e Istituzioni, perché è dalla collaborazione che nascono risultati che contano» commenta Fabrizio Capetta, Vice President & General Manager Italy & Greece di Sobi.