Servier, gruppo farmaceutico indipendente governato da una Fondazione no-profit, annuncia che la Commissione europea ha approvato vorasidenib come monoterapia per il trattamento dell’astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2, prevalentemente non captanti, con mutazione IDH1 R132 o IDH2 R172 in pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a dodici anni e di peso pari o superiore a 40 kg, trattati solo con intervento chirurgico e che non necessitano nell’immediato di radioterapia o chemioterapia.

I gliomi sono tumori che si sviluppano da cellule gliali o precursori nel sistema nervoso centrale. La classificazione Oms del 2021 distingue quattro categorie principali di gliomi, compresi i gliomi diffusi, che sono i tumori cerebrali maligni primari più comuni negli adulti. La patogenesi e la prognosi di questi tumori sono strettamente legate alla presenza o assenza di mutazioni in un enzima metabolico, l'isocitrato deidrogenasi (IDH). Sono necessari test molecolari per una corretta diagnosi. 

«Le persone che convivono con un glioma IDH-mutato – sottolinea Bec Mallett, fondatrice e Ceo di Peace of Mind Foundation, la più grande organizzazione australiana di supporto attiva sui tumori cerebrali - si trovano spesso nel pieno della loro vita, tra i 30 e i 40 anni, in buona salute, impegnate a crescere una famiglia, a costruire una carriera e a guardare al futuro. Una diagnosi di questo tipo sconvolge completamente tutto. Per la prima volta, però, c’è una speranza concreta».

L’approvazione di vorasidenib si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 INDIGO, pubblicato sul New England Journal of Medicine, che ha evidenziato che vorasidenib prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione rispetto al placebo, confermando un profilo di sicurezza gestibile, coerente con quanto osservato negli studi di fase 1.

«I pazienti affetti da glioma di grado 2 con mutazione IDH attendono da oltre venti anni un trattamento innovativo – ricorda Arnaud Lallouette, Executive Vice President, Global Medical & Patient Affairs di Servier - pertanto siamo orgogliosi di introdurre in Europa la prima terapia mirata per questo tumore cerebrale raro e difficile da trattare. Con l'approvazione di vorasidenib, diamo inizio a una nuova era -prosegue - mettendo a disposizione di medici e pazienti una nuova opzione terapeutica, che ridefinisce il paradigma di trattamento, apportando significativi progressi clinici e adattandosi alle specifiche esigenze dei pazienti»

L’autorizzazione all’immissione in commercio si applica ai 27 Paesi dell’Unione europea oltre che a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Il farmaco ha già ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti, in Canada, Australia, Israele, Emirati Arabi Uniti, Arabia Saudita, Svizzera, Brasile e Regno Unito. Servier ha presentato domande di autorizzazione in Giappone e in diverse altre aree geografiche, attualmente in fase di valutazione da parte delle autorità sanitarie competenti.